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今天颁发了2014年上海科技奖。2014年，上海科技奖共有287个奖项(人)。26项自然科学成就奖。其中，上海交通大学医学院附属瑞金医院陈赛娟团队完成的“髓系白血病发病机制及新靶向治疗研究”项目获得自然科学特别奖，这是自2012年上海市科技奖特别奖设立以来的第二个特别奖，也是自然科学领域的第一个特别奖。
一件白色的外套，娇小的院士陈赛娟有一种平和平和的气质。纪律领导者没有想象中的“强硬”光环。甚至，当被媒体记者采访时，他们似乎有点紧张。然而，一旦这个话题围绕着她长期的白血病研究领域，它将永远不会停止。
当你侧身进出时，急性髓细胞白血病有多危险
白血病，俗称“血癌”，是一种严重威胁人类健康的造血系统恶性疾病。白血病可大致分为急性和慢性，急性白血病可分为急性淋巴细胞白血病和急性髓细胞白血病。陈赛娟告诉记者，儿童白血病主要是急性淋巴细胞白血病，而成人白血病是主要类型。她的团队的研究主要集中在骨髓性白血病领域，尤其是急性早幼粒细胞白血病(APL)，这已经取得了重大突破。
急性淋巴细胞白血病一度被认为是最危险的白血病类型。当病人生病时，他们通常可以自己进入医院，但是他们的家人会在很短的时间内看着他们“离开”。传统化疗对急性早幼粒细胞白血病的治疗效果不仅杀死白血病细胞，而且对正常细胞造成很大损害。患者在接受化疗后经常出现严重出血，导致早期死亡。急性早幼粒细胞白血病5年生存率一度仅为10%-15%。
“上海计划”使急性髓细胞白血病成为第一个基本治愈的急性髓细胞白血病。
自20世纪80年代以来，陈赛娟所在的瑞金医院上海血液研究所在临床上首次尝试用全反式维甲酸(ATRA)成功治疗急性早幼粒细胞白血病。80%以上的患者可以完全缓解，但复发率仍然很高。20世纪90年代初，陈赛娟和她的团队首次在世界范围内从基因水平上破解了急性早幼粒细胞白血病的发病机制。这一发现为寻求靶向治疗奠定了基础。他们与哈尔滨医科大学合作，发现三氧化二砷(砷剂)可成功治疗ATRA耐药复发患者，临床完全缓解率达90%以上，并发现了砷剂诱导白血病细胞分化和凋亡的双重药理机制。
从那以后，该团队一直专注于ATRA和砷的结合。通过不断总结和完善，建立了两种药物协同靶向治疗急性早幼粒细胞白血病的“上海计划”，并取得了举世瞩目的成果。陈赛娟用最通俗易懂的语言解释说，ATRA是维生素A的衍生物，没有化疗的副作用。“三氧化二砷”(砷剂)俗称“砒霜”，它们的协同作用原理俗称“以毒攻毒”。
研究团队从临床问题入手，开展基础研究，并将研究成果转化为临床治疗，实现基础研究与临床研究的双向转化。由于ATRA和砷选择性地作用于APL癌蛋白的不同部位，ATRA和砷协同诱导白血病细胞的内在分化和凋亡过程，从而达到消灭白血病细胞的效果，明显降低复发率，同时明显降低正常细胞的损伤概率，避免化疗“一损俱损”的副作用。
急性早幼粒细胞白血病已成为第一种基本治愈的急性髓系白血病，并取得了很好的治疗效果。患者不需要造血干细胞移植，5年无病生存期可达90%。治愈后，生活质量比造血干细胞移植好得多。"病人可以像健康人一样生活和工作，无需服用免疫抑制剂。"
如今，“上海计划”已在世界各地广泛应用，挽救了成千上万白血病患者的生命，也为其他类型白血病甚至肿瘤的治疗提供了一个良好的思路和模式。
敲开新世界的大门，每一个明天都将是另一个危险的高峰。
科学研究的道路是漫长的。对陈赛娟和她的团队来说，“上海计划”似乎是通向新世界的大门。急性淋巴细胞白血病协同靶向治疗的成功能扩展到其他类型的白血病吗？从那以后，他们一直在考虑这件事。
面对国际竞争，近年来，该团队在临床指导和分子生物学方法的基础上，经过不懈努力和不断探索，在其他类型髓系白血病的发病机制和靶向治疗方面取得了一系列重要研究成果。其中，通过对中国急性髓系白血病(AML)大样本的筛选和验证，揭示了一组可用于白血病诊断、分型和预后的分子标志物，为开发非急性髓系白血病的靶向治疗提供了潜在的靶点。此外，现代医学研究技术被用来解释中药复方黄黛片不同成分的协同作用。发现冬凌草甲素作为一种中药提取物，能够靶向治疗急性髓系白血病M2b，并揭示其作用的分子机制。这些研究成果被国际同行广泛引用。该研究小组已在自然科学和科学等学术期刊上发表了57篇SCI论文，拥有13项授权专利，并入选2010年和2012年中国十大科技进步。
虽然他们已经做了很多，但多年来，这个专注的团队还是第一次申请科学技术奖。“因为申请参赛奖项需要大量的时间和人力，我们的大部分时间都用于研究和临床研究。”作为研究团队的领导者，中国工程院院士陈赛娟仍然坚持站在青年工作的第一线。她不仅要提出研究思路和方向，还要指导团队的临床研究。至于能否获得首届上海自然科学奖，陈赛娟表示，她的成就只是代表了过去。她看到的是，仍然有更多的白血病类型和实体瘤没有有效的治疗方法。许多慢性病和复杂疾病正日益成为我们社会的主要疾病负担。
陈赛娟和她的团队多次提出加强转化医学研究的建议，并得到了国家和上海市政府的大力支持。去年10月，首个转化医学重大科技基础设施落户上海，并进入实质性建设阶段。为了完成这一重要任务，未来转化医学将整合上海高校和国家科研机构的优势资源和科研团队，以创新的机制和体系推动转化医学的发展，为提升医药生物技术产业水平做出重大贡献。
